Ensayos Clínicos

Los ensayos clínicos son estudios que evalúan la efectividad de nuevos fármacos o estrategias de tratamiento. Su objetivo es obtener datos muy claros sobre su seguridad y efectividad. Son los pasos previos a la aprobación de nuevas terapias y a su aplicación en la práctica clínica diaria.

Participar en un ensayo clínico ante todo es una oportunidad para acceder a terapias experimentales y que podrían suponer un beneficio.

Cada estudio tiene unos requisitos específicos para acceder a él. Si el paciente los cumple, tendrá la opción de incorporarse a este estudio.

¿Qué tipos de ensayos hay?

En función del grado de desarrollo de la terapia los ensayos clínicos se suelen clasificar por Fases:

Fase 1
Se comprueba la seguridad de los tratamientos, las dosis más adecuadas de éste y la mejor vía de administración. Si el tratamiento es efectivo, por supuesto el paciente se beneficia de esta terapia.
Fase 2
Se intenta determinar de manera rigurosa si el tratamiento es efectivo y trata correctamente la patología para la que se ha diseñado.
Fase 3
Se comprueba si el tratamiento estudiado es mas efectivo que el tratamiento actual en la práctica clínica.
Fase 4
Evalúan los posibles efectos beneficiosos o adversos de estos tratamientos a largo plazo. Normalmente se llevan a cabo sobre miles o cientos de miles de personas.

Los ensayos clinicos que hay para el DIPG suelen estar en Fase I y II

📌 Ensayos Activos, Reclutando y su Ubicación:

Terapia con células CAR-T dirigidas a GD2
📍 Estados Unidos
ONC201 para mutación H3 K27M
📍 Estados Unidos y Europa
Vacuna personalizada rHSC-DIPGVax + inmunoterapia
📍 Estados Unidos
Trametinib + Everolimus para gliomas recurrentes
📍 Estados Unidos y Canadá
Células CAR-T anti-B7H3
📍 Estados Unidos

¿Qué es el DGIP?

En España

Ensayos clínicos en España

Aquí encontrarás diferentes ensayos clínicos específicos para el DIPG y en concreto en España:

Ensayo clínico fase 1b para la administración de CELYVIR (células mesenquimales + virus oncolíticos) en pacientes pediátricos con nuevo diagnóstico de DIPG Hospital Niño Jesus de Madrid ABIERTO (Ensayo financiado por Unidos contra el DIPG y El Sueño de Vicky) – Descarga archivo del estudio aqui
BIOMEDE 2.0 Medicina biológica para la erradicación del glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) Centros en España: Hospital Infantil Universitario Niño Jesus – Madrid. Hospital Universitario Valle de Hebrón – Barcelona. Hospital Universitario y Politécnico La Fe – Valencia. Mas informacion del ensayo ACTIVO – RECLUTANDO
Adenovirus Oncolytic, DNX-2401, para los Gliomas Pontine Intrínsecos Difusos. Universidad Clínica Navarra CUN. ACTIVO – NO RECLUTANDO.
Estudio de seguridad del tratamiento con DIPG con células dendríticas autólogas pulsadas con líneas de tumor alogénico lisado. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona ACTIVO – NO RECLUTANDO.
BIOMEDE – Medicina Biológica para la Erradicación del DIPG con Erlotinib, Everolimus y Dasatinib Hospital Niño Jesus de Madrid, Hospital Universitario de la Fe de Valencia, Vall d´hebron y Sant Joan de Deu de Barcelona. Información del ensayo.
Un estudio de inmunoterapia en investigación de Nivolumab Monoterapia y Nivolumab en combinación con Ipilimumab en pacientes pediátricos con neoplasias malignas del SNC primario de alto grado. Hospital Niño Jesús en Madrid, Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona y en La Fe en Valencia. Es un ensayo multicéntrico que se lleva a cabo de forma simultánea en 12 países y más de 55 hospitales. Financiado por Bristol-Myers, la farmacéutica propietaria del fármaco. ACTIVO – NO RECLUTANDO
Estudio de CC-4047 (Pomalidomida) en pacientes con tumores cerebrales. ACTIVO – NO RECLUTANDO. Resultados del estudio
Un estudio de abemaciclib (LY2835219) en combinación con temozolomida e irinotecán y abemaciclib en combinación con temozolomida en niños y adultos jóvenes participantes con tumores sólidos Hospital Universitari Vall d’Hebron, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Hospital Universitario La Fe de Valencia ACTIVO – NO RECLUTANDO. Fecha prevista inicio: 20/10/2020

Base de datos de ensayos clínicos en España:

Registro Español de Estudios Clínicos: https://reec.aemps.es/

Lo que debes saber:

Ninguno de estos ensayos representa una cura. Cada niño es único, y los resultados varían. Algunos tratamientos pueden ser efectivos solo en un 30% de los casos, y su objetivo principal es explorar nuevas opciones, mejorar la calidad de vida y ganar tiempo mientras la ciencia avanza.

💡 Participar en un ensayo clínico es un acto de esperanza y valentía, que ayuda no solo al niño, sino también a construir el camino hacia una cura futura.