El glioma pontino intrínseco difuso (DIPG, por sus siglas en inglés) es uno de los tumores cerebrales pediátricos más difíciles de tratar debido a su ubicación en el tronco encefálico y su resistencia a las terapias convencionales. Sin embargo, un innovador ensayo clínico liderado por el Dr. Mark Souweidane, director de cirugía neurológica pediátrica en Weill Cornell Medicine y NewYork-Presbyterian, ofrece nuevas esperanzas.

El Dr. Souweidane y su equipo de investigación en el Proyecto de Tumores Cerebrales Infantiles de Weill Cornell Medicine han estado a la vanguardia en el desarrollo de una nueva técnica de administración de medicamentos conocida como convection-enhanced delivery (CED) o administración mejorada por convección. Este enfoque evita la barrera hematoencefálica al infundir los fármacos directamente en el tronco encefálico, asegurando que concentraciones más altas del medicamento lleguen a los tumores DIPG.

Resultados alentadores en el tratamiento del DIPG

El ensayo clínico de fase 1, realizado en colaboración con el Memorial Sloan Kettering Cancer Center, demostró que la CED es segura y eficaz en la distribución del tratamiento en los tumores DIPG. Tradicionalmente, la supervivencia media de los niños diagnosticados con DIPG es de 8 a 12 meses, pero varios participantes en este ensayo han superado los tres años tras el tratamiento, un hito significativo en el campo.

«Esto es lo más emocionante que he hecho en mi carrera, sin duda alguna», afirmó el Dr. Souweidane. «Llevo 30 años en esto, viendo cómo estos niños mueren sin alternativas. Es un sufrimiento y una tragedia constantes. Es increíble pensar que estamos al borde de un gran avance.”

¿Cómo funciona la CED?

La CED implica la implantación de diminutos catéteres profundamente en el tronco encefálico para administrar agentes terapéuticos durante un período de 12 horas. Esta infusión controlada permite que el medicamento se distribuya a través del tumor de manera mucho más efectiva que los métodos convencionales. El estudio también reveló que las concentraciones del fármaco en los tumores fueron hasta mil veces más altas en comparación con la administración sistémica tradicional.

Anteriormente, la CED se había probado principalmente en tumores cerebrales en adultos, como el glioblastoma, otro tipo de cáncer agresivo. Sin embargo, el Dr. Souweidane explica que esta técnica de administración de medicamentos es aún más adecuada para el DIPG, ya que estos tumores son más pequeños y están confinados a un área más limitada.

Próximos pasos

Estos resultados prometedores abren el camino para continuar investigando la optimización de la CED para el DIPG y otros tumores cerebrales difíciles de tratar. El Dr. Souweidane y su equipo siguen explorando estrategias de dosificación óptimas y técnicas de imagenología para mejorar los resultados del tratamiento.

Esta investigación ha sido posible gracias al apoyo de varias fundaciones, entre ellas:

  • Cristian Rivera Foundation
  • McKenna Claire Foundation
  • The Lyonhearted Foundation
  • Christian Koehler Foundation
  • Brooke Healey Foundation
  • Fly a Kite Foundation
  • Children’s Brain Tumor Family Foundation
  • Joshua’s Wish
  • Lily LaRue Foundation
  • Alex Lemonade Stand Foundation for Childhood Cancer

Más información

Para leer la historia completa sobre este ensayo clínico, visita el sitio web del Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Agradecemos a nuestros colaboradores en MSK por sus contribuciones fundamentales a este estudio.

Los resultados han sido publicados en la revista Neuro-Oncology.